Самый дорогой в мире препарат зарегистрирован в РФ

Москва. 9 декабря. INTERFAX.RU - Минздрав зарегистрировал в России самый дорогой в мире препарат - лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей "Золгенсма".

Соответствующая информация содержится в Государственном реестре лекарственных средств.

"Золгенсма" (международное непатентованное наименование - онасемноген абепарвовек) производства "Новартис Фарма АГ" применяется для детей до двух лет и стоит $2,1 млн, но достаточно одноразового введения препарата, чтобы ребенок выздоровел.

Документы на регистрацию были поданы "Новартис Фарма" в Минздрав в июле 2020 года.

"Золгенсма" является первым генным препаратом для лечения СМА. Препарат вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут. Занесен в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире.

Препарат разрабатывался более 10 лет и стал доступен в 2019 году.

Ранее ввоз препарата осуществлялся только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями ФЗ "Об обращении лекарственных средств", в частности, было необходимо решение врачебных комиссий медучреждений, а также одобрение Минздрава. Применять этот препарат в РФ могут пока два федеральных центра, которые прошли обучение в компании Novartis.

5 января 2021 года указом президента был создан Фонд поддержки детей с тяжелыми, угрожающими жизни и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями "Круг добра". За время своей работы он одобрил лечение "Золгенсмой" четырем детям.

СМА - группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов спинного мозга, которое приводит к прогрессивному развитию атрофии мышц, в том числе обеспечивающих дыхание. Является одной из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями. Причиной является мутация гена SMN1.