Aptorum Group сообщает о значительном прогрессе в разработке кандидата на перепрофилирование лекарственного препарата SACT-1 для лечения нейробластомы и планирует во второй половине 2020 года подать заявку на присвоение ему статуса IND

Нью-Йорк (США) – 6 февраля BUSINESS WIRE – Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) ("Aptorum Group") – биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке новаторских терапевтических средств для удовлетворения глобальных невосполненных медицинских потребностей – сообщает о позитивных данных и прогрессе в отношении своего кандидата на перепрофилирование лекарства SACT-1 для лечения нейробластомы – редкого типа детского рака, который развивается у младенцев и детей младшего возраста. По завершении текущих оценочных исследований Aptorum Group планирует пойти путем 505(b)(2) и во второй половине 2020 года подать в FDA заявку на статус IND для SACT-1(*1).

SACT-1 – первый кандидат на перепрофилирование лекарственного препарата, который будет разработан с использованием платформы для изыскания новых лекарственных средств Smart-ACT^TM, использующей системный подход к идентификации, перепрофилированию и разработке существующих одобренных лекарств для более чем 7.000 выявленный на настоящий момент орфанных заболеваний(*2), количество которых продолжает расти.

При помощи этой платформы Aptorum Group намерена ускорить прохождение кандидатов на перепрофилирование, которые обычно имеют хорошо отработанные профили и данные по безопасности и токсичности для человека, через фазы разработки и клинических испытаний с тем, чтобы восполнять потребности быстрорастущего рынка орфанных заболеваний. Aptorum Group намерена провести скрининг ряда сфер, где присутствуют орфанные заболевания, включая, помимо прочего, онкологию, аутоиммунные, метаболические и генетические заболевания.

При помощи платформы Smart-ACT^TM Aptorum Group успешно определила потенциальную эффективность и ведет разработку SACT-1 для лечения нейробластомы, что является совершенно новой терапевтической сферой в отличие от одобренного для данного препарата показания. В наших недавних исследованиях SACT-1 продемонстрировал эффективность в отношении ряда нейробластомных клеточных линий, две из которых являются MYCN-амплифицированными клетками, характерными для группы нейробластомных пациентов высокого риска. Кроме того, используя комбинаторный индекс (combination index) в качестве количественного показателя степени взаимодействия лекарств, Aptorum Group отметила высокий уровень и основательность синергизма между SACT-1 и традиционной химиотерапией in vitro, что указывает на потенциальное повышение эффективности / снижение дозы химиотерапии. Также, в нашем недавнем исследовании было установлено, что при моделировании на грызунах максимальная переносимая доза SACT-1 превышает 400 мг/кг. В сравнении с МПД стандартной химиотерапии, такой как паклитаксел (20-30 мг/кг)(*3) и цисплатин (6 мг/кг)(*4), профиль безопасности SACT-1 оказался весьма впечатляющим.

Измененный состав SACT-1 является педиатрическим. Он больше отвечает потребностям нейробластомных пациентов, каковыми являются исключительно дети в возрасте младше пяти лет. Исходя из нашего внутреннего анализа более ранней информации по одобренным продуктам(*5), SACT-1 также обладает хорошо отработанным профилем безопасности: при 150 мг/день показатель смертности был 0% (в предыдущих клинических исследованиях) при отсутствии негативных явлений в связи с дозировкой.

О нейробластоме

Нейробластома – редкая форма рака. Она классифицируется как орфанное заболевание, которое формируется в некоторых типах нервной ткани, и наиболее часто в надпочечных железах, а также в позвоночнике, грудной клетке, брюшной полости или шее, в первую очередь у детей, особенно, в возрасте пяти лет и младше. Для группы высокого риска, которая составляет примерно 20%(*6) от общей численности новых пациентов в год, показатель пятилетней выживаемости для этого состояния, по наблюдениям Американского онкологического общества (American Cancer Society)(*7), составляет примерно 40-50%. Нынешняя высокая стоимость медикаментозного лечения для пациентов группы высокого риска может в среднем составлять $200.000 на курс (все 6 циклов)(*8). К тому же, большинство педиатрических пациентов часто не переносят и не переживают соответствующую стадию химиотерапии. Здесь, если это подтвердят дополнительные клинические исследования, позитивным решением может стать кандидат SACT-1 благодаря потенциальным синергетическим эффектам при его использовании вместе со стандартной химиотерапией, о чем говорилось выше.

Для дополнительного ознакомления с общей презентацией посетите http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

Для дополнительного ознакомления с технической презентацией посетите http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) – фармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации широкого спектра лекарственных средств и диагностических технологий для удовлетворения невосполненных потребностей в медицине. Aptorum Group реализует терапевтические проекты в сферах орфанных, инфекционных, метаболических и других заболеваний.

Дополнительную информацию о Aptorum Group можно найти на www.aptorumgroup.com.

Smart Pharma Group

Smart Pharma Group – стопроцентная дочерняя структура Aptorum Group Limited. Smart Pharma Group сфокусирована на систематическом выявлении и перепрофилировании существующих одобренных лекарств для лечения широкого спектра орфанных заболеваний. Smart Pharma Group проводит как основанный на вычислениях скрининг, так и клиническую валидацию, продвигая вперед разработку своих кандидатов в перепрофилированные лекарства.

Дисклеймер и заявления прогнозного характера

Данный пресс-релиз содержит заявления касательно Aptorum Group Limited и ее ожиданий, планов и видов на будущее, которые являются "заявлениями прогнозного характера" согласно тому, как это понятие определяется Законом о реформе судопроизводства по частным ценным бумагам от 1995 года. В этой связи все заявления в данном пресс-релизе, не являющиеся констатацией свершившихся фактов, могут считаться заявлениями прогнозного характера. В некоторых случаях заявления прогнозного характера можно определить по таким словам, как "может", "следует", "ожидает", "планирует", "предполагает", " мог бы", "намерен", нацелен", "намечает", "рассматривает", "полагает", "оценивает", "считает", "потенциальный" или "продолжает", а также по отрицательным формам этих слов или иным схожим выражениям. Делая такие заявления прогнозного характера, в том числе касательно предполагаемых сроков подачи заявлений и проведения испытаний, Aptorum Group в значительной мере опирается на свои текущие ожидания и прогнозы относительно будущих событий и трендов, которые, на ее взгляд, могут оказать влияние на ее бизнес, финансовое положение и результаты деятельности. Такие заявления прогнозного характера относятся исключительно к дате опубликования данного пресс-релиза и сопряжены с рядом рисков, неопределенностей и допущений, к которым относятся, помимо прочего, риски, связанные с анонсированными компанией изменениями в руководстве и организации, дальнейшей работой и наличием ключевого персонала, способностью расширять ассортимент продукции за счет предложения дополнительных продуктов для других потребительских сегментов, результатами разработок, со стратегиями ожидаемого роста компании, предполагаемыми трендами и сложностями в бизнесе, ожиданиями в отношении цепочки поставок и стабильностью цепочки поставок, а также с рисками, более полно изложенными в отчете Aptorum Group по форме 20-F и в другой документации, которую Aptorum Group может направлять в SEC в будущем. Поэтому перспективные оценки, содержащиеся в таких заявлениях прогнозного характера, могут меняться. Aptorum Group не берет на себя обязательства по обновлению каких-либо заявлений прогнозного характера, содержащихся в данном пресс-релизе, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иной причине.

(*1) Если FDA сочтет путь 505(b)(2) приемлемым для одобрения SACT-1, компания сможет использовать имеющиеся клинические и не-клинические данные наряду с инициированными спонсорами исследованиями для ускорения разработки и одобрения SACT-1.

(*2) См. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases

(*3) Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.

(*4) BMC Cancer 17: 684 (2017).

(*5) В зависимости от одобрения со стороны FDA и каждого конкретного случая заявка 505(b)(2) может отчасти опираться на имеющуюся информацию по одобренным продуктам (такую как предыдущие выводы FDA касательно безопасности и эффективности) или по продуктам в литературе (такую, как имеющиеся данные). Тем не менее, как правило, от заявителя все же требуется провести связующее исследование Фазы I для сравнения референтного препарата и обращения к установленной информации по безопасности и эффективности.   

(*6) Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.

(*7) https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html  
(*8)https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

Контактная информация:

Для инвесторов:

Тел.: +852 2117 6611
Email: investor.relations@aptorumgroup.com

Для СМИ:
Тел.: + 852 2117 6611
Email: info@aptorumgroup.com

Оригинальный текст данного сообщения на языке источника является официальной, аутентичной версией. Перевод предоставляется исключительно для удобства и должен рассматриваться в привязке к тексту на языке источника, который является единственной версией, имеющей правовое значение.