Технологии редактирования генома CRISPR нового поколения от Emendo Biotherapeutics достигают прорывных результатов

Технологии редактирования генома CRISPR нового поколения от Emendo Biotherapeutics достигают прорывных результатов благодаря аллель-специфическому подходу к тяжёлой врождённой нейтропении, связанной с геном ELANE, что было представлено на ежегодном собрании ASGCT.

Emendo Biotherapeutics представила доклинические данные по лечению тяжёлой врождённой нейтропении, связанной с геном ELANE, с использованием аллель-специфического подхода, создав высокоспецифичную редактирующую композицию, которая обеспечивает как отсутствие неточностей, так и полную аллельную специфичность, в устной презентации Рафи Эммануэля, доктора философии, исполнительного вице-президента Emendo по исследованиям и разработкам, на ежегодном собрании ASGCT.

Emendo также представила на ASGCT три постера, освещая применение в иммуноонкологии нуклеазы PAM (последовательности, примыкающей к протоспейсеру), не связанной с последовательностью NGG, – решения в области редактирования генома для повышения экспрессии LDLR (рецепторов липопротеинов низкой плотности) и поглощения LDL-C (липопротеинов высокой плотности) при семейной гиперхолестеринемии, а также проблемы и несоответствия классификации подтипов нуклеаз, связанных с CRISPR типа II.

Нью-Йорк, США – 17 мая BUSINESS WIRE – Emendo Biotherapy представила результаты своих подходов к редактированию генома следующего поколения на основе CRISPR для многих типов применения в устной презентации и трёх постерах на 25-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), которое проходит с 16 по 19 мая 2022 г. в Вашингтоне, округ Колумбия.

Emendo представила доклинические данные для лечения тяжёлой врождённой нейтропении, связанной с ELANE (эластазой нейтрофилов, являющейся продуктом гена человека), с использованием подхода к аллель-специфическому редактированию генома, продемонстрировав мощь двойных технологических платформ Emendo, которые позволяют разрабатывать высокоспецифичную композицию для редактирования, не имеющую неточностей и обладающую полностью аллельной специфичностью. Примечательно, что отсутствие неточностей, достигнутое с помощью разработанной и оптимизированной нуклеазы OMNI компании Emendo, также устранило любые транслокации. Отредактированные клетки CD34+, полученные от пациента, нормально дифференцировались в нейтрофилы как in vitro, так и in vivo, демонстрируя полное приживление и восстановление всех компонентов крови, что требуется для желаемого терапевтического эффекта.

"Тяжёлая врождённая нейтропения на основе ELANE, основная цель Emendo, представляет собой разрушительное заболевание, поражающее педиатрических пациентов, которое до сих пор было неизлечимым", – сказал Дэвид Барам (David Baram), доктор философии, президент и генеральный директор Emendo Biotherapeutics. - "Мы в восторге от потенциально успешного лечения, разработанного нашей командой, и были рады представить наши доклинические результаты для этой программы и других разнообразных применений наших технологических платформ двойного редактирования генома на собрании ASGCT этого года. И, конечно же, мы с нетерпением ждём дискуссии, вызванной нашими открытиями, связанными с классификациями нуклеаз CRISPR типа II, которые обещают стать новаторскими в этой области".

Старшие члены группы исследований и разработок Emendo Biotherapeutics, в том числе главный технический директор Лиор Изхар (Lior Izhar), доктор философии, и исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам Рафи Эммануэль (Rafi Emmanuel), доктор философии, представили исследование Emendo на конференции.

Презентация сессии

Название: Новая сконструированная CRISPR-ассоциированная нуклеаза точно удаляет мутантный аллель ELANE и сдвигает дифференцировку HSC в сторону нейтрофилов при тяжёлой врождённой нейтропении

Название сессии: Генная терапия иммунологических заболеваний

Дата/время сессии: вторник, 17 мая 2022 г., 15:45–17:30.

Время презентации: 15:45–16:00

Помещение: Помещение 202

Номер доклада: 482

Стендовые презентации

Название: Уникальная нуклеаза на основе CRISPR с PAM, не связанной с NGG, эффективно воздействует на несколько эксклюзивных геномов во время иммуноонкологической терапии

Название сессии: Рак – целевая генная и клеточная терапия I типа

Дата/время сессии: понедельник, 16 мая 2022 г., 17:30–18:30.

Номер постера: M-215

Помещение: Зал D

Номер доклада: 334

Название: Редактирование генома на основе CRISPR повышает экспрессию LDLR и увеличивает поглощение LDL-C при семейной гиперхолестеринемии

Название сессии: Метаболические, депонирующие, эндокринные, печёночные и желудочно-кишечные заболевания II типа

Дата/время сессии: среда, 18 мая 2022 г., 17:30–18:30.

Номер постера: W-125

Помещение: Зал D

Номер доклада: 999

Название: Проблемы и несоответствия в классификации подтипов CRISPR-ассоциированных нуклеаз II типа

Название сессии: Нацеливание на гены и редактирование генома II типа

Дата/время сессии: вторник, 17 мая 2022 г., 17:30–18:30.

Номер постера: Tu-61

Помещение: Зал D

Номер доклада: 556

Об Emendo Biotherapeutics

Emendo Biotherapeutics, дочерняя компания AnGes, Inc., является компанией по редактированию генома CRISPR следующего поколения, использующей двойные запатентованные технологические платформы для обеспечения высокоточного редактирования по всему геному. Новая платформа Emendo для обнаружения нуклеаз расширяет целевой диапазон генома, а её целевая платформа оптимизации обеспечивает высокоточное редактирование, в том числе специфическое редактирование аллелей, сохраняя при этом высокую эффективность. Возможности технологических платформ OMNI, наряду с глубокими знаниями в области геномной медицины, белковой инженерии и терапевтических разработок, дают Emendo уникальное преимущество при лечении показаний в гематологии, онкологии, офтальмологии и других областях заболеваний. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.emendobio.com.

Посмотреть исходную версию можно на сайте businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20220517006030/en/

Контакты:

Для СМИ:
Шахар Авни
Специалист по развитию бизнеса
shahara@emendobio.com

Оригинальный текст данного сообщения на языке источника является официальной, аутентичной версией. Перевод предоставляется исключительно для удобства и должен рассматриваться в привязке к тексту на языке источника, который является единственной версией, имеющей правовое значение.